In arrivo nuovo farmaco contro il cancro del sangue

Roma, 21 mar – In arrivo anche in Italia un nuovo farmaco, alla cui sintesi hanno anche contribuito ricercatori italiani, in grado di curare una rara forma di cancro del sangue.

La mielofibrosi è una rara malattia (incidenza di 0,25-1,25 casi per 100mila abitanti l’anno) a carico delle cellule staminali del midollo osseo da cui hanno origine le cellule del sangue: globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Questa terribile patologia quando colpisce non lascia scampo: si va da un’aspettativa di vita massima di 5 anni che scende a 2 per i casi più gravi, risultando anche fortemente invalidante nel suo decorso. Chi ne viene colpito, difatti, soffre di milza ingrossata, sudori notturni, fortissimi dolori, febbre, perdita di peso e stanchezza cronica.

Sebbene la reale causa della malattia non sia ancora del tutto nota, il 50/60% dei malati presenta una mutazione JAK2 V617F del gene Janus kinase 2 che causa l’incontrollata proliferazione delle cellule del sangue con conseguente rischio di trombosi. Questa mutazione è stata scoperta nel 2005 dall’ematologia sperimentale dell’Università di Basilea in collaborazione con l’Ematologia di Pavia.
Proprio sulla mutazione andrà ad operare il nuovo farmaco, chiamato Ruxolitinib (che sarà rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale), inibendo l’attività del gene “difettoso”.

La ricerca condotta sull’efficacia del nuovo farmaco, condotta in Italia, ha coinvolto 528 pazienti con mielofibrosi – illustra Francesco Passamonti, direttore dell’Uoc di Ematologia dell’Azienda ospedaliera universitaria Ospedale di Circolo di Varese – e ha dimostrato che il farmaco agisce sia sulla splenomegalia (riduzione media del 50%) sia sui segni clinici della malattia, come prurito, dolore osseo, muscolare e addominale. Questo studio, curato dalla Fondazione Istud coinvolgendo 35 centri ematologici italiani, ha fotografato l’impatto della patologia che insorge in media intorno ai 65 anni, “anche se – riferisce Alessandro Vannucchi, professore associato di Ematologia all’università degli Studi di Firenze – le diagnosi stanno aumentando e cominciamo a vedere pazienti molto giovani, anche di 16 anni”.

Si aprono quindi nuove prospettive di miglioramento della qualità della vita, se non di totale guarigione, per gli italiani colpiti da questa terribile malattia genetica, ancora una volta grazie al primato della ricerca medica italiana.

Paolo Mauri